声明：本文内容仅为科研进展科普，不构成任何诊疗建议。干细胞治疗缺血性脑卒中目前仍处于临床试验阶段，尚未获批上市，不能替代现有规范治疗方案，具体诊疗请遵医嘱。

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冰冷的数据背后：被称为“头号杀手”的中风，正在压垮无数家庭

脑卒中，也就是大家常说的“中风”，是威胁我国居民健康的“头号杀手”，也是导致居民过早死 亡和伤残的首要原因[1]。其中，缺血性脑卒中（俗称“脑梗死”）最为常见，约占所有脑卒中的70%。根据2021全球疾病负担研究（Global burden of disease study ，GBD 2021）数据显示[1,2]，我国现存脑卒中患者人数就高达2633.5万人，居世界首位，其中缺血性脑卒中2080万例。我国每年新发脑卒中为409.0万例，其中缺血性脑卒中为277.2万例。而且脑卒中并非只盯上了老年人，该病呈现年轻化的趋势。2022年我国40岁以上人群的患病率2.68%，较2013年上涨17.5%。这些冰冷的数据背后，是无数个正在承受沉重照护与经济压力的家庭。

图1：全球脑卒中发病率[2]

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困局：血管通了，后遗症还在？直面卒中治疗“未被满足的临床需求”

在缺血性脑卒中急性期，抢救的核心目的就是“抢时间、通血管”。目前，静脉溶栓和机械取栓是恢复脑部血流有效的“救命手段”。但遗憾的是，这些治疗措施对时间窗要求极其严格，仅有少部分患者可以获得救治。更为严峻的是，对于大血管闭塞的患者即便成功打通了血管，仍有近半数患者的最终恢复情况并不理想[3]。

当凶险的急性期过去，漫长的恢复期才是真正考验患者和家庭的难关。约有70%～80%的患者会遗留不同程度的后遗症。面对这些后遗症，目前的常规治疗主要依靠康复训练和药物预防。但康复训练并不能从根本上修复已经坏死的神经细胞。相当一部分患者的神经功能缺损难以彻底恢复，需要他人长期照料，这也使得众多脑卒中患者家庭，长期面临繁重的照护任务与反复的医疗护理支出，承受着照护与经济的双重负担，在康复的路上步履维艰。这正是当前缺血性脑卒中领域“未被满足的临床需求”：我们仍需要更多能够促进神经功能恢复的新治疗策略，弥补现有治疗手段的不足，来填补传统康复手段的空白，帮助患者重新找回独立生活的尊严。

图2：脑卒中后遗症的表现[7]

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破局：化身大脑“特种救援队”，干细胞为神经重塑创造新契机

干细胞因其出色的抗炎和免疫调节等多重潜力，已成为缺血性脑卒中后功能恢复领域极具前景的研究方向。在各类干细胞中，间充质干细胞因其独特的生物学特性、多功能性及临床安全性而备受关注。

与传统药物不同，间充质干细胞是一种多靶点多效应的“特种救援队”。它们并非简单地替代死 亡的神经元，而是主要通过“旁分泌”机制，释放大量神经营养因子和细胞因子来发挥作用。这些因子能够有效抑制炎症反应，保护受损的神经元和内皮细胞，刺激内源性神经元新生，同时促进血管生成并修复血脑屏障，从而为大脑的自我修复创造有利条件[4]。

图3：间充质干细胞治疗缺血性脑卒中的可能作用机制[4]

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循证：基于 Meta 分析与 Stemedica 研究，干细胞治疗缺血性脑卒中的安全性和有效性解析

干细胞治疗缺血性脑卒中究竟是“纸上谈兵”还是“初见曙光”？为了给出客观、严谨的答案，我们选取了2024年发表的一项涵盖1217名患者的Meta分析。

一

大样本临床证据全景解析：一项纳入30项研究、1217名患者的Meta分析

Meta分析[5]研究共纳入了来自13个国家的30项研究，其中15项随机对照研究、15项非随机研究，随访时间从90天到5年不等，其中骨髓间充质干细胞是应用较多的细胞类型。

安全性

在安全性方面，Meta分析给出了几点关键信息：

· 对照组相比发生不良事件风险相当——汇总分析发现，MSC治疗不增加总体不良事件的风险

· 常见反应温和——以发热、头痛为主，多为可管理的一过性反应

· 无严重安全信号——所有汇总研究中，未观察到明确的致瘤性或毒性信号

· 死 亡相对风险更低：在随机对照研究的汇总分析中，干细胞组的死 亡相对风险仅为对照组的44%（RR=0.44）

综合不良事件与死 亡风险数据，现有临床证据整体支持：MSC治疗具有较好的安全性。

有效性

在有效性方面，数据显示积极信号。在随机对照研究中，干细胞治疗组在两项核心指标的评分上均显著优于对照组：

· NIHSS 评分 ｜ 神经功能缺损程度（分数越低越好）

MSC组平均比对照组低 1.69 分

· mRS 评分 ｜ 卒中后整体残疾程度（分数越低越好）

MSC组平均比对照组低 0.26 分

图4：随机对照研究中MSC治疗对mRS及NIHSS评分的影响[5]

· NIHSS低1.69分：NIHSS满分42分，评估意识、肌力、语言、视野等神经功能缺损。MSC组平均低1.69分，提示总体神经功能缺损程度更轻，这是可重复的统计学效应，而非个案。

· mRS低0.26分：mRS仅0～6分，每一档对应截然不同的功能状态——2分为基本自理，3分为需人照顾。0.26分的平均差异，意味着相当比例的患者残疾等级整体下移。

NIHSS评分+mRS评分同步显著改善，表示使用间充质干细胞的获益可能是从神经功能到整体功能状态的系统性改善，而非单一症状的波动。

使用时间

一个常见的疑问是：干细胞治疗是不是只有卒中后马上用才有效？按治疗时机分组后的答案是——并非如此。

· 卒中后 2周～3个月（亚急性期）接受治疗:

NIHSS 低 2.34 分，Barthel指数高 20.54 分——神经功能与日常生活能力双双改善

· 卒中 3个月以后（慢性期）接受治疗:

NIHSS 低 3.20 分，mRS 低 0.60 分——神经功能与整体残疾程度双双改善

这意味着，功能改善的积极信号并不局限于急性期，亚急性期甚至3个月以后的患者中同样可以观察到。

不过研究者也提醒：各亚组纳入的研究数量仍然有限，目前还不能据此确定最佳治疗时间窗。

总而言之

把这项Meta分析的结果放在一起，可以概括为两句话：

· 安全性：现有证据显示，MSC干预后安全性良好

· 有效性：神经功能缺损与整体残疾程度已显示出统计学改善，运动功能和自理能力也出现积极信号

当然，这仍是一个发展中的研究领域。对个体患者而言，任何治疗决策都应与专业医生充分沟通。

二

重点研究解析：Stemedica干细胞治疗缺血性脑卒中获得初步结果

2019年10月美国Stemedica细胞技术有限公司在美国完成了使用人骨髓间充质干细胞治疗缺血性卒中的I/II期临床试验[6]，该试验顺利达到主要终点，即治疗是安全的，同时达到所有次要终点，即受试者运动、神经功能持续改善12个月(仅评估至治疗后12个月)，研究数据支持开展进一步的随机安慰剂对照的研究。该研究论文正式在国际卒中领域权威杂志《Stroke》上发表，给临床医生提供了新的治疗思路，也为脑卒中患者带来了康复希望。

一项聚焦慢性期患者的I/II期研究

这项研究专门针对慢性期患者，共入组36名发病时间均已超过6个月、且仍存在明显神经功能损伤和残疾的患者。在长达1年的观察中，研究不仅达到了安全性主要终点（未发生与治疗相关的严重不良事件），还观察到了持续的功能改善：

· 治疗后12个月:

NIHSS评分较治疗前下降 2 分，Barthel Index平均提高 10.8 分

图5：Stemedica研究中NIHSS评分变化[6]

图6：Stemedica研究中Barthel Index评分变化[6]

· 达到"优秀功能结局"的患者比例:

从治疗前的 11.4% 大幅增至 35.5%

图7：Stemedica研究中Barthel Index≥95评分变化[6]

综合Stemedica临床研究结果可见，人骨髓间充质干细胞针对发病超6个月的慢性期缺血性脑卒中患者，观察到了较为持续的功能改善趋势。在安全性良好的前提下，干细胞干预有降低患者的神经功能缺损程度，提升其日常生活自理能力的趋势。该研究为慢性卒中后遗症的临床干预提供了新的探索方向，支持了骨髓间充质干细胞在卒中康复领域的研究价值，也为国内后续的本土化临床研究积累了宝贵的初步循证参考。

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笃行：百年药企坚守严苛质控，稳步推进干细胞本土临床

循证医学的研究进展为疾病治疗带来新的希望，而要让这份希望真正落地，让国内患者确实有望获益，离不开本土医药企业脚踏实地的研发投入与责任担当。国内专注干细胞新药研发的国家高新技术企业——九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司，自2018年成立并引进Stemedica的干细胞核心技术以来，不断进行全面的技术升级与本土化探索，并与首都医科大学附属北京天坛医院合作开展了人骨髓间充质干细胞治疗缺血性脑卒中的I/IIa期临床试验。

这项临床试验创下国内三项“第一”

· CDE批准的国内第一个干细胞治疗缺血性脑卒中的临床试验

· 第一个使用干细胞治疗神经系统大适应症的临床试验

· 第一个使用骨髓来源间充质干细胞进行的临床试验

作为国资控股、拥有三百多年历史的中华老字号九芝堂旗下的干细胞新药研发企业，九芝堂美科始终践行“修合无人见，存心有天知”的制药古训，并赋予其在干细胞产业时代下的全新内涵。干细胞产品作为活体生物制品，其质量控制远比传统药物更为严苛。九芝堂美科将九芝堂传承数百年的质量理念融入现代细胞治疗中，依托先进成熟的生产体系，实现了从单一供者来源的骨髓组织中生产出1000万份的间充质干细胞产品，在行业中率先解决了制约干细胞成药的瓶颈问题。截至目前，九芝堂美科送检批次干细胞产品全部通过中检院检定。

此外，九芝堂美科“异体人骨髓间充质干细胞治疗缺血性脑卒中的细胞治疗技术临床应用”项目，已通过秦皇岛北戴河新区健康产业创新促进局的技术评审并完成备案。上述备案为地方试点程序的登记，不代表相关疗法已获批上市，仍处临床研究阶段，不构成就医引导。

参考文献：

[1] 国家卫生健康委加强脑卒中防治工作减少百万新发残疾工程专家委员会,吉训明.《2024年中国脑卒中防治报告》概要[J]首都医科大学学报, 2025, 46(6):947-960.DOI:10.3969/j.issn.1006-7795.2025.06.001.

[2] GBD 2021 Stroke Risk Factor Collaborators. Global, regional, and national burden of stroke and its risk factors, 1990-2021: a systematic analysis for the Global Burden of Disease Study 2021. Lancet Neurol. 2024;23(10):973-1003. doi:10.1016/S1474-4422(24)00369-7

[3] Nie X, Leng X, Miao Z, Fisher M, Liu L. Clinically Ineffective Reperfusion After Endovascular Therapy in Acute Ischemic Stroke. Stroke. 2023;54(3):873-881. doi:10.1161/STROKEAHA.122.038466

[4] Han X, Liao R, Li X, et al. Mesenchymal stem cells in treating human diseases: molecular mechanisms and clinical studies. Signal Transduct Target Ther. 2025;10(1):262. Published 2025 Aug 22. doi:10.1038/s41392-025-02313-9

[5] Z. Shen et al., “Efficacy and safety of mesenchymal stem cell therapies for ischemic stroke: A systematic review and meta-analysis,” STEM CELLS Translational Medicine, vol. 13, no. 9, pp. 886–897, 2024, doi: 10.1093/stcltm/szae040.

[6]  Levy M L , Crawford J R , Dib N ,et al.Phase I/II Study of Safety and Preliminary Efficacy of Intravenous Allogeneic Mesenchymal Stem Cells in Chronic Stroke[J].Stroke, 2019, 50(10).DOI:10.1161/STROKEAHA.119.026318.

[7] Chen CH, Chang TY, Sung PS, et al. An overview of post-stroke disability. J Formos Med Assoc. 2026;125 Suppl1:32-S47. doi: 10.1016/j.jfma.2025.10.038.

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