摘要：TI12主要疗效评价达到研究预设要求；全部30例患者均已实现脱离输血依赖

上海2026年8月25日 美通社 －－ 邦耀生物今日宣布，公司自主研发的基因编辑造血干细胞疗法BRL－101的关键性临床研究取得重要进展。该研究是获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）同意的用于治疗输血依赖型β－地中海贫血（Transfusion－dependent β－thalassemia，TDT）的关键性（pivotal）临床试验。根据截至2026年8月20日的数据，达到连续12个月脱离输血依赖（Transfusion independence for 12 months，TI12）的患者比例已满足研究预设的主要疗效终点要求。

BRL－101关键性临床研究达到预设的主要疗效终点

本研究共30例TDT患者完成给药。全部30例患者均已实现脱离输血依赖；截至2026年8月20日数据截止日，全部30例患者均处于脱离输血依赖状态，无需接受红细胞输注。所有患者仍将按照研究方案继续完成后续随访，以进一步评价疗效持久性、长期安全性及其他临床指标。

关键性临床验证取得重要进展

输血依赖型β－地中海贫血是一种严重的遗传性血液疾病。由于β－珠蛋白生成异常，患者通常需要长期规律接受红细胞输注，并面临铁过载及相关心脏、肝脏、内分泌等多系统并发症和长期疾病负担。

BRL－101是一款基于基因编辑技术开发的自体造血干细胞疗法，通过对患者自身造血干细胞中的关键调控区域进行基因编辑，促进胎儿血红蛋白（HbF）重新表达，从而改善患者自身的有效造血能力，旨在通过一次性治疗帮助TDT患者实现长期脱离输血依赖。

对于TDT基因治疗而言，实现脱离输血依赖是重要的临床目标，而这一临床获益能否长期、稳定地持续，则是评价一次性治疗长期价值的关键。

与全球已上市的病毒载体类地贫基因编辑疗法相比，BRL－101的一大核心优势在于采用了非病毒载体的基因编辑技术，相较传统的病毒载体基因疗法，非病毒递送方式消除了病毒在体内整合带来的潜在致瘤风险。非病毒载体技术的应用，使BRL－101在保证高效编辑效率的同时，与病毒载体产品相比有望实现更高水平的安全保障，为患者提供更可靠的基因治疗选择。

本次关键性研究达到预设主要疗效终点，标志着BRL－101的临床证据进一步从早期患者中的概念验证和长期随访，拓展至更大样本量的系统性关键临床验证，为BRL－101后续注册申报提供了重要临床依据。

BRL－101同时已积累长期人体随访证据。2020年接受BRL－101治疗的首批两名儿童TDT患者目前均已持续六年脱离输血依赖，其中全球首例接受BRL－101治疗的ββ型TDT患儿在六周年随访时血红蛋白水平约为142 gL，生长发育及日常生活情况良好。六年长期随访结果与此次关键性临床研究进展，共同支持BRL－101不断积累的长期、系统性临床证据。

持续推进长期随访及注册申报

关键性研究达到预设主要疗效终点，是BRL－101临床开发过程中的重要里程碑。对于一次性基因编辑造血干细胞疗法，长期随访对于持续评价疗效持久性和长期安全性仍具有重要意义。

邦耀生物将继续按照研究方案完成所有患者的后续随访，持续评价脱离输血依赖的持久性、血红蛋白水平、造血功能以及长期安全性等临床指标。随着相关数据进一步成熟并完成完整统计分析，公司将择机公布完整临床研究结果，并积极推进BRL－101后续注册申报相关准备工作。

邦耀生物CEO向宇博士表示：

“BRL－101关键性临床研究达到预设主要疗效终点，是项目开发过程中一个非常重要的里程碑。从六年前首批患者接受治疗并获得持续的长期获益，到最近30例关键性临床研究的患者的系统性临床验证，我们看到BRL－101的临床证据正在从早期突破不断走向更加系统和完整。”

“对于地贫患者而言，我们不仅关注治疗后能否脱离输血，更关注这种获益能否长期持续，患者能否建立稳定而充分的自主造血能力，并真正回归正常的学习、工作和生活。此次TI12主要疗效评价达到研究预设要求，为BRL－101的长期临床价值提供了进一步的重要证据。”

“随着公司进入新的发展阶段，新的管理团队将继续坚持以患者安全和高质量临床证据为首要原则，严格推进患者长期随访、注册申报、质量体系和产业化准备，并积极探索全球合作机会。 ”

关于“邦耀生物”

邦耀生物是一家平台型生物科技公司，专注于基因及细胞疗法的研究、开发及临床应用。凭借在基因编辑技术方面的实力及六大模块化平台的组合，我们自主开发了完整的产品管线，已涵盖遗传性疾病、自身免疫性疾病、血液系统恶性肿瘤及实体瘤等领域的创新治疗解决方案。该等领域均存在重大医疗需求，但目前尚无有效的解决方案，因此具有广阔的市场潜力。自成立以来，邦耀生物已从建立核心技术平台及研究能力发展到推进在研产品进入商业化阶段。

前瞻性声明

本新闻稿包含涉及公司未来研发计划、临床开发、注册申报及商业化发展的前瞻性陈述。相关陈述基于公司目前掌握的信息和判断，实际结果可能因临床研究、监管审评、生产制造及其他因素而存在差异。BRL－101目前仍处于临床研究阶段，尚未获得上市批准，其安全性和有效性仍需经过监管机构审评确认。本新闻稿不构成任何药品推广或投资建议。

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