上海2026年6月12日 美通社 －－ 专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM，下称“信念医药”）今日宣布，其自主研发和生产的BBM－P002治疗中晚期帕金森病患者的早期临床研究，结果已正式发表在国际顶级学术期刊Nature Medicine（IF＝50），题为“Dual－target gene therapy in Parkinson‘s disease： a multicenter phase 1 trial”¹。这是中国神经退行性疾病基因治疗领域的一项标志性进展，表明相关原创研究获得了国际权威学术界的认可。该研究由上海交通大学医学院附属瑞金医院刘军主任团队和中南大学湘雅医院沈璐主任团队完成，clinicaltrials.gov登记号 NCT05822739。

背景：

BBM－P002 研究是一项多中心、单臂、开放标签的安全性和初步疗效性评估临床试验，共入组10例受试者，设置多个剂量组。本研究旨在评价立体定向双侧壳核注射BBM－P002治疗中晚期帕金森病的安全性、耐受性和有效性。研究随访分为给药后52周内的主研究阶段和52周后－5年的长期随访阶段。目前所有受试者均已顺利完成给药后52周主研究阶段随访，进入长期随访阶段。此次发表的数据为所有受试者完成主研究52周访视后的阶段性研究结果。

结果：

一、安全性结果良好，整体耐受度优异

本次研究纳入10例受试者，系统评估BBM－P002给药后52周内的安全性与耐受性。

• 随访数据显示，BBM－P002给药后发生的所有不良事件（AE）均为轻度，未发生与研究药物相关的AE；与给药方式相关的AE有短暂的头痛、虚弱等，均短期内痊愈。
• 研究52周随访周期内，未出现剂量限制性毒性（DLT）、无严重不良事件（SAE）发生，全程未观察到药物系统性毒性反应。

二、高剂量组疗效显著，多项核心指标实现明显改善

研究重点对高剂量（1.2×10 vg）5例受试者给药后52周的临床疗效进行系统性评估。

• BBM－P002 高剂量给药后，5例受试者均表现出运动功能改善。在12个月随访时，“关期”MDS－UPDRS Ⅲ 评分较基线平均改善了21.6分（46％），“开期”评分平均改善了17.6分（64％）；总MDS－UPDRS评分也改善了29.4分（41％）。
• 在高剂量组受试者中，患者日记数据进一步印证了药物的临床获益，无运动障碍的每日“开期”时间增加了3.3小时（40％），总“开期”时间增加了2.8小时（29％）。
• 运动功能改善的同时，F－FDOPA PET成像提供了探索性证据。受试者多巴胺能神经通路功能在多个关键脑区神经功能得到恢复，双侧壳核背外侧（dlPu）、双侧苍白球（GP）的示踪剂摄取信号显著增强。同时，数据分析证实，双侧壳核背外侧（dlPu）PET信号增强程度，与患者运动功能改善结果呈显著相关性，从影像学层面佐证了BBM－P002的治疗作用。

结论：本次临床研究结果表明，BBM－P002各试验剂量均展现出良好的安全性与耐受性， 高剂量组受试者观察到了初步临床获益。该阶段性研究结果验证了BBM－P002的临床应用价值，具备良好的研发前景与应用潜力。

基于上述早期数据的科学支撑，由瑞金医院刘军主任团队牵头的 BBM－P002临床试验（CXSL2500162 NCT07195825）正在继续有序推进中。瑞金医院刘军主任表示：“这项发表在 Nature Medicine 的工作，体现了中国研究团队在前沿神经疾病基因治疗领域，将安全性监测、多学科协作与临床研究规范结合的能力。后续将依托注册临床研究进一步夯实证据基础。”信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸教授表示：“我们由衷感谢临床专家与受试者的卓越贡献。此次发表于Nature Medicine是一项关键里程碑，有力印证了基因治疗在慢性疾病领域的应用潜力。我们将继续严守药物临床试验质量管理规范，与临床专家紧密协作，稳步推进这一创新疗法的研发进程。”

关于帕金森病

帕金森病（Parkinson’s disease，PD）是全球第二大神经退行性疾病。中国60岁以上人群中PD患病率为1.37％，患病人数约362万²。其自然病程可长达20年，临床核心症状包括运动迟缓、静止性震颤、肌肉僵直、姿势平衡障碍等运动症状，且前驱期即可出现便秘、嗅觉减退、快动眼睡眠行为障碍、抑郁、淡漠、认知和精神障碍等非运动症状³。PD治疗方法包括药物治疗、手术治疗、肉毒毒素治疗、运动疗法、心理干预、照料护理等⁴。药物治疗是首选且主要的治疗手段，左旋多巴为首选治疗药物，患者也可选择脑深部电刺激术。但无论药物或手术，均对症状改善有限，且不能延缓病情的进程，更无法治愈。

随着对PD病理机制认识的不断深入，PD基因治疗药物逐渐受到关注，已有多项基因治疗药物进入临床研究阶段。从目前披露的数据可知，基因治疗能不同程度地改善PD患者的临床症状，为其带来了更多更新的治疗选择。

关于BBM－P002

BBM－P002是信念医药拥有自主知识产权的AAV基因治疗药物。通过脑立体定向注射技术，基于具有神经系统高亲和性的工程化AAV载体，将多巴胺生成所需的关键酶，酪氨酸羟化酶（TH，tyrosine hydroxylase）和芳香族L－氨基酸脱羧酶（AADC，aromatic amino acid decarboxylase）的基因片段，递送到纹状体（主要为壳核）局部，使多巴胺合成所需关键的酶在大脑纹状体区域长期高水平地表达，从而持续产生多巴胺，治疗帕金森病。有望实现“一次给药、长期有效”的治疗效果。BBM－P002的生产则运用了公司自主开发的大规模无血清悬浮培养工艺，符合《药品生产质量管理规范》（GMP）要求。

参考文献：
【1】 Mengyue Niu，et al. Nat Med. 2026 Jun 10. https：doi.org10.1038s41591－026－04436－0.
【2】 Kalia LV, et al. Lancet. 2015 Aug 29；386：896－912.
【3】 Armstrong MJ, et al. JAMA. 2020 Feb 11；323（6）：548－560.
【4】 帕金森病治疗指南（第四版）. 中华神经科杂志.2020.53（12）：973－786.

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