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强生旗下安力威®（尼卡利单抗注射液）在华获批，新型FcRn拮抗剂为广泛全身型重症肌无力患者群体带来持续平稳的疾病控制

来源:强生

中国首个且目前唯一【1,2,3,4】获批用于治疗12岁及以上青少年和成人自身抗体（AChR或MuSK）阳性的全身型重症肌无力（gMG）的FcRn拮抗剂

在成人和青少年患者的关键性临床研究中，安力威®能快速且显著降低免疫球蛋白G（IgG）水平该抗体是导致重症肌无力的根本原因之一【5,6】

在Vivacity－MG3关键性研究及正在进行的开放标签扩展期，接受安力威®治疗的全身型重症肌无力患者实现了长达20个月的持续平稳疾病控制和症状改善 【5,7】

北京2026年5月21日 美通社 －－ 强生公司今日宣布，公司旗下全人源新生儿Fc受体（FcRn）拮抗剂安力威®（尼卡利单抗注射液）已获国家药品监督管理局批准，联合常规治疗药物用于治疗全身型重症肌无力。此次获批为广泛的全身型重症肌无力患者群体（抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性或抗肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的12岁及以上青少年和成人）提供了新的治疗选择，实现持续平稳的疾病控制【5,6,7】。该新药上市申请获得了国家药品监督管理局药品审评中心的优先审评审批资格【8】，同时安力威®也是全国首个获批开展原液境内分段生产试点的进口生物制品，该药品原液在国内生产，制剂和包装在境外生产【9】。

全身型重症肌无力（gMG）是一种慢性、可致残性自身免疫性疾病，目前针对该疾病仍存在未满足的临床需求，需要能提供持续平稳疾病控制、且具有明确安全性的有效疗法【5,6,10,11】。抗AChR及抗MuSK抗体阳性患者占全部抗体阳性gMG患者的90％及以上【5】。安力威®是一种FcRn拮抗剂，其作用机制可显著降低免疫球蛋白G（IgG）（包括有害的IgG自身抗体）水平，同时不对其他适应性免疫和先天免疫功能产生可检测的额外影响【5】。

此次批准基于Vivacity－MG3关键性研究的数据。在所有针对成人gMG的FcRn拮抗剂注册临床试验中，该研究设置了迄今为止最长的主要终点。研究亮点包括【1－5,11,12】：

  • 以MG－ADL评分改善为衡量标准，在整个24周治疗期间，安力威®联合标准治疗相比安慰剂联合标准治疗展现出更优异的疾病控制效果。这使得患者能够改善包括咀嚼、吞咽、言语及呼吸等基本日常功能。
  • 在正在进行的gMG开放标签扩展期研究中，接受安力威®联合标准治疗的患者在长达20个月的随访期内持续保持症状改善。
  • 安力威®展现出快速且持续平稳的自身抗体水平降低效果：首次给药两周后，总IgG抗体水平最高降低约75％，并在24周内持续维持。

目前正在进行的针对抗AChR及抗MuSK抗体阳性、12至17岁青少年患者的23期研究 Vibrance－MG 结果显示，安力威®联合标准治疗达到了主要终点：在24周治疗期间血清总IgG水平降低约69％，同时在MG－ADLa和QMGb量表改善方面达到次要终点。【6】

安力威®在 Vivacity－MG3 研究和正在进行的 Vibrance－MG 研究中，展现出一致的安全性特征，在成人与青少年患者中的耐受性相当。【5,6,13】

强生创新制药中国区总裁Cherry Huang表示：“安力威®的上市，标志着强生在推动罕见病治疗进步方面迈出了关键一步。该药物为广泛的重症肌无力患者群体带来了持续平稳的疾病控制，有望提升患者的治疗体验，帮助他们重拾生活主动权。这一重要里程碑的实现，得益于强生多年来对尼卡利单抗的深入科学探索、跨界协同创新以及始终如一的坚定信念。我们期待这一创新疗法能够尽快惠及更多中国患者，助力他们重获健康与希望。”

2025年4月，美国食品药品监督管理局首次批准安力威®用于治疗gMG患者【14】；同年9月，巴西和日本卫生监管机构相继批准该疗法【15,16】；12月，欧洲委员会授予其在欧盟的上市许可【15,16】。目前，全球多个卫生监管机构正在审评安力威®治疗gMG的上市申请。

备注：

  1. MG－ADL（重症肌无力日常生活活动量表）用于在临床上快速评估影响患者日常生活活动的症状，评分范围为0至24分，分值越高表示症状越严重。【17】
  2. QMG（重症肌无力定量量表）共包含13项内容，由临床医生实施评估，用于量化重症肌无力的疾病严重程度，总分范围为0至39分，分值越高表示疾病越严重。【17】

关于全身型重症肌无力（gMG）

重症肌无力（MG）是一种自身免疫性疾病，患者的免疫系统错误地产生抗体（如抗乙酰胆碱受体【AChR】抗体、抗肌肉特异性受体酪氨酸激酶 【MuSK】抗体），这些抗体可作用于神经－肌肉接头处，阻断或干扰神经向肌肉的正常信号传导，从而影响或阻止肌肉收缩【4】。全球约有 70万名MG患者【18】。MG可发生于男女各年龄段及各种族和族群，但多在年轻女性和老年男性中发病 【19】。

MG的早期症状通常以眼部表现为主，但约85％的患者会进展为全身型重症肌无力（gMG），可表现为严重肌无力，并可能伴随言语和吞咽困难等症状。【4,17】

关于3期VIVACITY－MG3研究【5】

3期Vivacity－MG3研究（NCT04951622）旨在评估在gMG这一不可预测、患者未满足需求仍高的慢性疾病中，持续给药下的疗效与安全性。研究纳入了对现行标准治疗（SOC）应答不足（MG－ADL ≥6）的成人gMG患者，不论抗体阳性或阴性，共入组199名患者，其中153名为抗体阳性患者，参与为期24周的双盲安慰剂对照试验。患者按1：1随机分配至尼卡利单抗联合目前SOC组（30 mgkg静脉注射负荷剂量，随后每两周15 mgkg）或安慰剂联合目前SOC组。基线人口学特征在两组间平衡（尼卡利单抗组77例，安慰剂组76例）。主要疗效终点为比较两组MG－ADL总评分从基线至第22、23及24周的平均变化情况。关键次要终点包括QMG评分的变化。此外，正在进行的开放标签扩展期（OLE）研究将对长期疗效与安全性开展持续评估。

关于23期Vibrance－MG研究【6,20】

23期Vibrance－MG研究（NCT05265273）是一项正在进行的开放标签研究，旨在评估尼卡利单抗对2至＜12岁儿童及12至＜18岁青少年gMG患者的疗效。研究纳入了7名12－17岁gMG患者，筛查时MGFA分型为II－IV，并对目前稳定SOC治疗应答不足。入组患者须呈抗AChR或抗MuSK抗体阳性。研究包括最长四周的筛查期、24周开放标签积极治疗期（期间患者每两周静脉注射尼卡利单抗）以及长期扩展期；最后一次给药后8周将进行安全性随访评估。主要终点为24周内尼卡利单抗对青少年gMG患者总血清IgG的影响、药物安全性及耐受性。次要终点包括24周内MG－ADL及QMG评分的变化。

关于安力威®（尼卡利单抗注射液）

安力威®（尼卡利单抗注射液）是一种单克隆抗体，旨在以高亲和力结合并阻断 FcRn，从而降低循环中的免疫球蛋白 G（IgG）水平，同时不对其他适应性和先天性免疫功能产生可检测的额外影响【5】。这些IgG抗体是全身型重症肌无力（gMG）的主要致病因素【4】。安力威®已在中国获批联合常规治疗药物，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性或抗肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人及12岁及以上青少年gMG患者。

尼卡利单抗正在自身抗体相关疾病领域的三个关键方向开展进一步研究，包括罕见自身抗体疾病、母体同种抗体介导的母胎疾病以及风湿性疾病。【21－29】该在研单克隆抗体旨在以高亲和力结合并阻断FcRn，从而降低循环中的自身及同种IgG抗体水平，同时不对其他适应性和先天性免疫功能产生可检测的额外影响【30】。

美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已授予尼卡利单抗多项重要资格认定【14】，包括：

  • 2019年10月，欧洲EMA授予胎儿及新生儿溶血病（HDFN）适应症孤儿药资格
  • 2019年7月，美国FDA授予胎儿及新生儿溶血病（HDFN）适应症及温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）适应症快速通道认定；2021年12月授予全身型重症肌无力（gMG）适应症快速通道认定；2024年3月授予胎儿及新生儿同种免疫性血小板减少症（FNAIT）适应症快速通道认定；2025年3月授予干燥综合征（SjD）适应症快速通道认定
  • 2019年12月，美国FDA授予wAIHA适应症孤儿药资格；2020年6月授予HDFN适应症孤儿药资格；2021年2月授予gMG适应症孤儿药资格；2021年10月授予慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）适应症孤儿药资格；2023年12月授予FNAIT适应症孤儿药资格
  • 2024年2月，美国FDA授予HDFN适应症突破性疗法认定；2024年11月授予干燥综合征适应症突破性疗法认定
  • 2024年第四季度，美国FDA授予gMG适应症优先审评资格

参考文献

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  6. Strober J et al. Safety and effectiveness of nipocalimab in adolescent participants in the open label Phase 23 Vibrance－MG clinical study. Presentation at American Association of Neuromuscular ＆ Electrodiagnostic Medicine （AANEM） Annual Meeting. October 2024.
  7. Antozzi, C et al., Long－Term Safety and Efficacy of Nipocalimab in Generalized Myasthenia Gravis： Vivacity－MG3 Open－Label Extension Phase Results. Abstract ＃022 for poster presentation at 2025 American Academy of Neurology Congress. April 2025
  8. https：www.cde.org.cnmainxxgklistpage2f78f372d351c6851af7431c7710a731
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